12月21日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布將大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺灣）和新加坡開發、生產和商業化拓舒沃?（艾伏尼布片）的獨家權利轉讓給施維雅公司。根據協議條款，基石藥業將獲得總額5000萬美元的付款。該交易預計將為基石藥業實現潛在的未來現金流，亦旨在收回對該資產的歷史投資。

該項交易帶來的獲益將有助于基石藥業優化資源配置，專注研發更多具有全球權益的同類首創和同類最優的候選藥物，同時也有助于施維雅擴展拓舒沃?大中華地區和新加坡的適應癥范圍，并提升患者對該藥物的可及性。

交易獲益有助于專注研發

惠及全球患者

根據公開消息，基石藥業將以4400萬美元的交易價格將拓舒沃?在以上區域的權益轉讓給施維雅，并將在交易交接完成后再獲得600萬美元的交易款項。因此，基石藥業與施維雅的許可協議將被終止，基石藥業將無需再支付后續的研發及商業化里程碑付款。2021年，施維雅公司收購了Agios公司腫瘤業務。基石藥業與Agios公司自2018年達成獨家合作與授權協議，先后獲得拓舒沃?在大中華地區和新加坡的開發和商業化權利。

對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“在過去的近三年里，我們與施維雅緊密合作，攜手在亞洲地區開發和商業化拓舒沃?，使之成為中國首個IDH1抑制劑，最大程度提高了藥物的可及性?；帢I為該藥的商業化做出了巨大努力，在已授權區域打下了堅實的市場基礎。我們期待施維雅作為該產品的全球權利持有方，進一步提升這一創藥物的可及性。同時，該交易帶來的獲益將有助于我們專注研發更多具有全球權益的同類首創、同類最優藥物，為全球患者帶來更多高品質的創新療法。”

施維雅全球產品戰略執行副總裁Philippe Gonnard表示：“拓舒沃?是用于治療攜帶IDH1突變癌癥患者的突破性療法。這項協議與我們的全球腫瘤學發展戰略高度一致，將推動施維雅為大中華地區和新加坡的罕見及難治性癌癥患者提供開創性的治療方案。這個里程碑式的重要舉措彰顯了施維雅在亞洲致力于加強腫瘤學業務以及為全球腫瘤患者服務的承諾?！?/p>

2022年1月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準拓舒沃?（艾伏尼布片）的新藥上市申請，用于治療攜帶易感IDH1突變的成年復發性或難治性急性髓系白血?。ˋML）患者。自在中國大陸上市以來，拓舒沃?已在超過80家醫院和DTP藥房列名，被納入約百項城市和商業保險。拓舒沃?以其臨床優勢被納入超過6項全國性診療指南。此外，拓舒沃?也在中國香港、中國臺灣、新加坡開展了指定患者用藥項目（NPP）。

戰略轉型提升商業化效率

有望推進更多產品研發上市

除了達成此項協議之外，基石藥業在12月20日舉行的交流會上公布近期的其他進展。自11月以來，基石藥業與三生制藥達成關于PD-1單抗nofazinlimab在中國大陸的許可協議，基石藥業獲得首付款6000萬元人民幣，研發及注冊里程碑上限達近億元人民幣，以及商業化階段的銷售里程碑付款和梯度銷售分成；三生制藥獲得nofazinlimab在中國大陸地區開發、注冊、生產和商業化的獨家授權。

目前，nofazinlimab聯合侖伐替尼對比安慰劑聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌患者的國際多中心III期研究CS1003-305已完成預設患者入組目標，目前該研究在穩步進行中，預計將于2024年第一季度公布主要研究結果。

繼三生制藥之后，基石藥業與艾力斯達成合作，將RET抑制劑普吉華?在中國大陸區域的獨家商業化推廣權授予艾力斯，基石藥業將獲得首付款和后續的研發里程碑付款，并將繼續獲得普吉華?在中國大陸的銷售收入，艾力斯將從基石藥業收取服務費。

基石藥業表示未來也將不斷發展和擴大自身的優勢，將戰略及管理重心放在研發階段,推進更多差異化創新藥的研發上市，公司目前已有多款產品接近或達到新藥臨床試驗申請階段，未來也將推進更多創新藥物的研發上市。

ROR1 ADC首次公布相關數據

值得關注的是，基石藥業首次公布了CS5001的國際多中心、首次人體試驗的階段性成果。作為臨床開發進度全球第二的ROR1 ADC，其I期臨床試驗已完成七個劑量水平的評估，并在多種惡性血液及實體腫瘤中觀察到令人鼓舞的安全性、穩定性、以及抗腫瘤活性。

該臨床研究目前正在進行第8個劑量水平的評估。前7個劑量水平數據顯示，CS5001具有良好的安全性和耐受性，已觀察到的大多數不良事件為1級或2級,未觀察到劑量限制性毒性(DLT)。CS5001在多線經治的腫瘤患者中展現出抗腫瘤活性，并在包括晚期霍奇金淋巴瘤及胰腺癌在內的瘤種中觀察到部分緩解。更高劑量水平及更長隨訪時間的評估仍在進行中。CS5001已展示出優異的人體藥代動力學（PK）特征和連接子穩定性，ADC和總抗體在血液中的暴露量相似。CS5001更多的一期臨床數據預計于明年上半年在國際學術會議中披露。

舒格利單抗出海迎來新進展

除了ROR1 ADC以外，為進一步實現另一款重磅管線產品PD-L1舒格利單抗的資產價值，基石藥業正加快推動其進入全球主要市場的注冊上市進程，同時也在積極與多個潛在全球合作伙伴商洽中。

目前舒格利單抗在歐盟和美國等主要海外市場進展順利，歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥監機構（MHRA）就舒格利單抗用于一線治療轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的上市許可申請的審評工作正在進行中。同時EMA已完成了對一個臨床中心的核查工作，剩余的GCP核查工作預計將于2024年2月初完成。預計于明年上半年將獲得EMA針對此適應癥的上市許可申請審批意見。

基石藥業也已在B類咨詢中成功與美國食品藥品監督管理局（FDA）就復發/難治性結外NK/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）適應癥的注冊路徑達成一致?；帢I表示未來也將與FDA就胃/胃食管結合部腺癌（GC/GEJ）以及食管鱗狀細胞癌（ESCC）適應癥的注冊路徑展開討論。

不久之前，擇捷美?聯合氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物用于一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性ESCC的新適應癥上市申請已獲NMPA批準，這是全球首個針對該適應癥獲批的PD-L1單抗。

據了解，此次獲批基石藥業將獲得來自于輝瑞針對該適應癥的獲批里程碑付款。這是繼III期、IV期NSCLC以及R/R ENKTL后，擇捷美?在中國獲批的第四項適應癥，也是基石藥業自成立以來獲得的第13項新藥上市申請的批準。此外，擇捷美?用于聯合化療一線治療無法切除的局部晚期或轉移性GC/GEJ適應癥上市許可申請已獲NMPA受理，預期將于明年一季度獲批，屆時基石藥業也將收到針對該適應癥獲批上市的里程碑付款。